Le terapie geniche, ancora in fase di sperimentazione, comprendono nell'accezione più comune del termine una varietà di tecniche e tecnologie per ripristinare parti non funzionanti del genoma umano. Per una malattia causata da un singolo gene difettivo, la terapia genica consiste nel prendere la versione normale di questo gene e introdurla nel corpo umano.

Almeno in linea teorica, questa nuova metodologia terapeutica agisce in maniera permanente, eliminando molti dei problemi di mantenimento della terapia farmacologica tradizionale. La terapia genica ha ancora molti problemi da un punto di vista tecnico ed etico. Infatti, non è sempre facile individuare o isolare il gene di interesse, fare in modo che solamente alcune cellule del corpo umano siano modificate e che il gene venga acceso nella maniera opportuna a risolvere la patologia. Inoltre, per poter veicolare il gene all'interno del corpo umano, sono utilizzate parti di virus, resi innocui, che normalmente infettano l'uomo. In alcuni casi, però, alcuni pazienti possono sviluppare delle resistenze verso questi virus, non rendendo possibile somministrazioni multiple della terapia. Diverse sperimentazioni terapeutiche sono tuttora in atto per alcune malattie, quali la fibrosi cistica, l'AIDS, la malattia di Gaucher e alcune malattie tumorali.

Le cellule staminali sono anch'esse una futura soluzione terapeutica. La caratteristica fondamentale di queste cellule, che le rende così affascinanti e utili, è la loro capacità di “trasformarsi” (differenziare) nei diversi tipi cellulari presenti nel corpo umano, secondo una potenzialità maggiore per quelle embrionali e minore per quelle trovate negli adulti. Per questo motivo si potrebbero coltivare in vitro e far differenziare in tessuti, o magari organi, da utilizzare in caso di bisogno per trapianti. Tuttavia, le nostre conoscenze non sono ancora così approfondite da fornire alle cellule gli stimoli adatti per poterle trasformare in ogni singolo tessuto, sebbene si stiano compiendo molti passi avanti in questo campo. Inoltre, la costruzione e lo sviluppo di un intero organo sono molto complessi, rendendo il compito dei ricercatori arduo. Tuttavia, è possibile da parecchi anni effettuare trapianti di pelle per gli ustionati grazie alla presenza di particolari cellule staminali presenti nello strato più interno della pelle stessa. L'utilizzo delle cellule staminali del paziente permette un recupero più veloce e un rigetto minore della pelle trapiantata.

Sia la terapia genica sia le cellule staminali comprendono tecnologie all'avanguardia che coprono diversi campi di ricerca. Non esiste dunque un'unica facoltà che possa preparare specificamente per lavorare in questi campi. Tuttavia, facoltà scientifiche come Biotecnologie, Medicina o Biologia possono dare la preparazione necessaria e l'opportunità di entrare a contatto con il mondo della ricerca e con le persone che direttamente vi lavorano.

Una volta iscritti, ci si può informare sui ricercatori interessati a questi problemi e contattarli direttamente per un'esperienza pratica.

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