Da sempre la ricerca biomedica si è avvalsa di approcci metodologici che comprendono studi in vivo e in vitro.
Condurre studi in vitro significa utilizzare cellule in coltura o parti di organismi viventi (tessuti o organi isolati). Condurre studi in vivo significa utilizzare organismi viventi in toto.

I due approcci sono entrambi validi e in grado di dare informazioni utili, anche se presentano in parallelo aspetti negativi.
Gli studi in vitro sono più semplici, più economici e non comportano l'uso di animali, fatto che determina implicazioni di tipo etico e affettivi. D'altra parte, l'uso di un animale in toto consente di verificare il destino di una molecola in un organismo complesso, in cui organi e sistemi funzionano insieme e non in modo separato come negli organi isolati. Negli studi in vivo i risultati saranno pertanto molto più rispondenti a quello che si verifica in un organismo umano. Attualmente quindi i metodi in vitro e in vivo sono approcci complementari che non possono in alcun modo essere utilizzati in alternativa.

I metodi in vitro consentono di fare degli studi di base: per esempio stabilire se un composto è tossico per certe cellule, oppure si può studiare il metabolismo di un farmaco in un fegato isolato. Gli studi tossicologici necessari per autorizzare farmaci, pesticidi, additivi alimentari ecc. prevedono una batteria di test in vitro preliminari che valutano i possibili danni al patrimonio genetico su batteri. Dati di alterazioni al patrimonio genetico indicano che la sostanza allo studio potrebbe essere mutagena (ovvero mutare il DNA) e quindi potenzialmente cancerogena. Una positività a test di mutagenesi blocca normalmente studi ulteriori che prevederebbero l'utilizzo di animali da esperimento.

La valutazione dell'efficacia e degli effetti tossici di un farmaco che deve entrare sul mercato richiede necessariamente uno studio su organismi animali prima di passare alla fase clinica. In mancanza di questi studi, la sperimentazione in vivo si dovrebbe fare direttamente sull'uomo (tra cui non dimentichiamo ci sono soggetti particolarmente sensibili come i bambini, gli anziani, i soggetti con patologie), con un grado di rischio che oggi non è accettabile.

Gli studi in vitro stanno aumentando in numero e importanza e questa tendenza andrà sempre più crescendo man mano che i ricercatori troveranno sistemi matematici per trasferire i dati ottenuti su cellule a organismi viventi in toto.
Gli studi in vitro tra l'altro, come già detto, costano molto meno e potrebbero stimolare di più la ricerca soprattutto in campo farmacologico perché attualmente i costi previsti per le prove di tossicologia (milioni di euro) e i tempi necessari (2-3 anni per gli studi a lungo termine) consentono di sviluppare solo alcune delle molecole attive identificate.