Solo dopo un'adeguata sperimentazione in laboratorio di un nuovo farmaco e dopo averne osservata la potenziale utilità e la non tossicità, è possibile iniziare la sperimentazione clinica sull'uomo. Ed è in questo momento che il cosiddetto studio in “doppio cieco” (double blind) assume la sua rilevanza.

L'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco nell'uomo vengono testate seguendo uno schema logico e preciso. L'intero processo di ricerca viene dunque suddiviso normalmente in 4 stadi distinti, denominati "fasi".

La fase I prevede la somministrazione del nuovo farmaco a soggetti sani, che si offrono consapevolmente. In questo importante momento iniziale si valuta la non tossicità del trattamento, finora mai introdotto nell'uomo. Nella fase II il farmaco viene somministrato invece a individui malati, affetti dalla patologia di cui si cerca il rimedio (in parallelo vengono effettuate prove di tossicità a lungo termine sull'animale). Per valutare esattamente i risultati di queste due prime fasi è però necessario tenere conto di un aspetto molto importante: l'elevatissimo grado di variabilità individuale della specie umana.

In particolar modo, per un'elaborazione obiettiva dei risultati, si deve considerare anche la componente psichica che può portare non di rado a valutazioni erronee: il condizionamento emotivo del soggetto sottoposto allo studio, ma anche la brama del ricercatore di scoprire una sostanza efficace e sicura, possono interferire pesantemente sulla ricerca. Per ridurre questo rischio, si può ricorrere proprio alla tecnica del doppio cieco.

Concretamente si fa in modo che né chi somministra, né chi assume il farmaco, sia a conoscenza della vera natura del trattamento in esame. Per fare ciò il gruppo su cui si vuol testare il farmaco viene diviso, con criteri casuali, in due sottogruppi. A uno dei due è destinato il trattamento da testare; all'altro, denominato "gruppo di controllo", viene somministrato il “placebo”, una sostanza inerte priva di effetto farmacologico, ma esteriormente indistinguibile dal farmaco vero e proprio. Sia i pazienti che lo sperimentatore sono dunque “ciechi” rispetto al trattamento somministrato. È solo una terza persona, non direttamente implicata nello studio clinico, a sapere quale dei due sottogruppi riceve il placebo e quale il farmaco.

Nella fase III lo studio viene esteso a gruppi di individui malati sempre più numerosi. Anche in questo momento, se possibile, verrà sfruttata la tecnica del doppio cieco. Qualora però si abbia a che fare con pazienti gravi, somministrare loro un placebo può essere considerato assolutamente inopportuno ed eticamente non corretto. In questi casi le strade da percorrere sono due: o si confronta il gruppo di pazienti sottoposti alla nuova sostanza con un secondo curato con un farmaco di accertata efficacia, oppure, più frequentemente, i due gruppi vengono trattati con la migliore cura disponibile e solo a uno dei due viene data, in aggiunta, anche la nuova sostanza da testare.

In questo caso, gli sperimentatori dovranno prendere in considerazione i rischi da interazione tra uno o più farmaci e quindi anche la potenziale tossicità dovuta alla combinazione dei meccanismi d'azione. Al termine della fase III, se il farmaco viene considerato affidabile, si procede alla sua registrazione e all'immissione in commercio. Si entra quindi nella fase IV in cui l'attività terapeutica viene studiata e monitorata in popolazioni particolari (ad esempio bambini e anziani), sempre secondo accurati protocolli di indagine.

Naturalmente, in base a precise norme etiche, prima di far partecipe un soggetto umano a un studio clinico, è assolutamente necessario metterlo a conoscenza della condizione ancora sperimentale del farmaco in questione. Ogni individuo coinvolto deve accettare di sottoporsi al trattamento in modo libero, incondizionato e cosciente dei rischi potenziali a cui può andare incontro.

La sperimentazione continua quindi attraverso le segnalazione di reazioni avverse al farmaco usato nella pratica ospedaliera e ambulatoriale. Per quanto riguarda il tempo necessario affinché un farmaco venga immesso in commercio si può individuare un range che va da 6 a 8 anni circa, mentre per quanto riguarda la fase IV potenzialmente prosegue fino a che il farmaco resta in commercio.